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多發性骨髓瘤(Multiple Myeloma)是一種罕見、嚴重且不容忽視的血液癌症,通常影響骨髓中漿細胞,導致骨骼破壞、貧血、高血鈣、腎功能變差以及免疫系統受。儘管多發性骨髓瘤在過去只有傳統化學藥物的治療選擇並被視為難以治療的疾病,但隨著醫學檢驗技術進步及新型藥物不斷發展,將為多發性骨髓瘤患者帶來更好的治療和生存率。
新藥物和治療策略
藥物研發在多發性骨髓瘤治療中扮演了關鍵角色。除了近年來使用的免疫調節劑和標靶藥物,另有一些新藥物,如今已經被納入標準治療方案。
* 免疫調節劑
免疫療法是多發性骨髓瘤治療的基石藥物之一。過去幾年中,如賽得(Thalidomide)、瑞復美(Lenalidomide)及鉑美特(Pomalidomide) 能夠加強免疫系統對腫瘤細胞的攻擊,此類藥物已經成功應用於治療,並增加患者的生存率。
* 蛋白酶體抑制劑
這類藥物能使異常累積的單克隆免疫球蛋白被適當地降解。包含的藥物有萬科(Bortezomib)、凱博斯(Carfilzomib)和免瘤諾(Ixazomib)。這類藥物在多發性骨髓瘤的治療中通常與其他藥物(類固醇及免疫抑制劑)組合使用,阻止腫瘤細胞的生長和擴散,以提高治療效果。
* 標靶治療
瞄準多發性骨髓瘤中特定分子或機轉的標靶藥物,是一個充滿前景的治療策略。例如:兆科(Daratumumab)有超過八成的治療反應,已經成功奠定在第一線,後線,則是維持性治療的地位。另一新型標靶藥物多髓易(Isatuximab),合併低劑量類固醇與其他免疫調節在難治性骨髓瘤患者已證實有相當療效。近年另一新機轉藥物,塞利尼索(Selinexor)是一種蛋白質-核糖核酸轉運體(XPO1)抑制劑,此類藥物主要使特殊核蛋白正確地進入細胞核,恢復正常的細胞功能,並阻止癌細胞的生長。此藥目前已被批准用於難治型多發性骨髓瘤的治療。
* 骨髓幹細胞移植
幹細胞移植仍然是多發性骨髓瘤標準治療的一部分,但隨著新藥物和治療策略的出現,其應用方式和時機正在不斷調整。幹細胞移植通常是收集患者自身的幹細胞,然後在高劑量的化學療法後將其重新植入患者體內,以恢復正常骨髓功能。多發性骨髓瘤是易復發性的癌症,需要深度治療以達到部分或完全緩解。幹細胞移植提供了一個更強大的治療選項,有助於減少癌細胞的負荷,提高治療成功的機會及增加長期生存率。
* 免疫療法
免疫療法目前在多發性骨髓瘤的治療中,多半是針對B細胞成熟抗原(B-Cell Maturation Antigen, BCMA)設計,目前已經有了許多令人鼓舞的成果。CAR-T(Chimeric antigen receptor T-cell therapy,嵌合抗原受體T細胞療法)細胞療法是改造患者的T細胞,使其能夠識別和攻擊多發性骨髓瘤細胞。CAR-T細胞療法已經在特定病患中顯示出極高的療效,並在臨床試驗中不斷發展。目前已獲得美國食品藥物管理局核准的細胞有Abecma (Ide-cel)及Carvykti(Cilta-cel)。另外還有雙特異性抗體 (bispecific antibodies),Tecvayli(teclistamab),Elranatamab及Talquetamab在早期臨床試驗也有很不錯的成績。免疫療法的發展將提供多發性骨髓瘤患者更多的治療選擇。
* 基因治療和精準醫學
未來,精確的基因診斷和個性化治療將成為多發性骨髓瘤管理的主要趨勢。通過基因檢測,醫生可以更好地了解每位患者的疾病特徵,並制定針對性的治療方案。這意味著病患將接受更適切的治療,減少不必要的副作用,提高治療效果。
若病人年長或很虛弱,無法經歷強化療及幹細胞移植該怎麼辦?
目前有許多大型及三期臨床試驗是針對年長或體弱患者。其中兆科(Daratumumab)、瑞復美(Lenalidomide)及免瘤諾(Ixazomib)不論是在前線或是維持性治療皆有令人鼓舞的成績,是目前年長或體弱患者可參考用藥。
早期診斷和預防
隨著醫學技術的不斷發展,我們可以期待更早期的多發性骨髓瘤診斷和預防方法的出現。目前尚無特定的預防方法可以完全防止多發性骨髓瘤的發生,但以下策略可以有助於降低風險:
* 健康生活方式:保持健康的生活方式,包括:均衡飲食、定期運動和戒菸,有助於降低患多發性骨髓瘤的風險。
* 避免接觸危險物質:避免長期接觸有害化學物質和輻射,這些因素可能與多發性骨髓瘤風險增加有關。
* 家族病史監測:如果家族中有多發性骨髓瘤的病例,建議家庭成員接受定期醫學監測,以及遺傳諮詢。
* 維持健康骨骼:保持良好的骨骼健康是重要的,因為多發性骨髓瘤通常涉及骨骼病變。確保足夠的鈣和維生素D攝入,定期運動,並遵循醫師的建議。
* 定期醫學檢查:對於高風險群體,如年齡較大者或有家族史的人,必需定期接受醫學檢查和篩檢,以便早期發現潛在的問題。
結語
未來,我們可以期待更多創新的藥物和治療策略。精確的基因診斷、分子標誌物的發現和個人化治療方式日新月異,這些創新將有望改善患者的生存率和生活質量,將為多發性骨髓瘤患者帶來更大的希望。
腫瘤科暨血液科 蔣京谷醫師
專長:貧血、凝血功能異常、血小板低下、血栓、白血球異常、血癌、淋巴癌、腫瘤內科學、各器官惡性腫瘤、頭頸癌、大腸癌、肝癌
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